GOSH新临床试验为患有侵袭性血癌的患儿带来希望

大奥蒙德街儿童医院(GOSH)和伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所(UCL GOS ICH) 的研究人员携手合作, 正在开发一种新的临床测试方法，为患有侵袭性血癌T 细胞急性淋巴细胞白血病(T-ALL) 的患儿及其家庭带来希望。

大奥蒙德街儿童医院(GOSH)血液学顾问Sara Ghorashian 医生和她的团队将为 T-ALL 复发或对传统治疗（包括化疗和骨髓移植）具有抗药性的患儿进行临床研究 - 目前没有标准治疗方案可提供给此类患儿，他们的长期存活率可能低至百分之三十。

该临床试验除了可能为复发性T-ALL患儿带来新的治疗选择外，还采用了一种创新方法-- 与伦敦大学学院医院（UCLH）开展的成人临床试验同步进行，希望首次开创并设计一个更有效率的临床试验模式。

专门针对儿童癌症的研究项目相对少见，通常儿科临床试验的启动比成人试验要晚，平均要多花六年半甚至更久的时间才能完成。过去十年里，只有12种抗癌药物被批准专门用于儿童，而用于成人癌症的抗癌药物则有150多种。
 

该测试将如何进行？

第一期临床测试将对12名复发性T-ALL患儿进行治疗，测试一种名为 CCR9的靶向特定蛋白的 CAR T 细胞疗法的有效性。伦敦大学学院的研究人员最新发现这种蛋白仅在癌性 T 细胞上出现。通过该试验，Ghorashian 医生和她的团队希望开发出一种比现有方案更有效、更具针对性的新疗法。

CAR T 细胞疗法涉及对人体免疫细胞进行基因改造以识别和杀死癌细胞，该疗法已经在患有 B 细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的患儿中取得了显著的疗效。然而，在T-ALL治疗中复制该效果却十分困难，因为 CAR T 细胞往往会相互攻击或攻击健康的T细胞，从而进一步削弱免疫系统。不过，随着CCR9蛋白的新发现，现在有了一个更明确且充满希望的目标。

随着所需资金到位，该试验目前正在接受所需的审查和批准，预计将于 2025 年初开放。
任何符合NHS 治疗资格并对此临床测试感兴趣的患儿家庭都应联系为其提供治疗的专科组。在此期间，临床团队也很乐意讨论目前为T-ALL儿童开放的其他试验方案。
 

确保所有年龄段的人都能平等获得挽救生命的治疗

这种新的试验设计不仅可能大量节省时间和成本，还将有助于确保儿童和成人能够同时通过NHS获得靶向治疗。这一举措将打破传统，改变成人首先参与临床试验的传统方式。传统试验通常先在成人中进行，这意味着如果成人试验不成功，儿童甚至可能没有机会尝试这些潜在的疗法。这一点尤为重要，因为儿童和青少年通常比成年人对CAR T细胞疗法更耐受。

OSH 血液学顾问兼伦敦大学学院荣誉副教授 Sara Ghorashian医生表示：
“儿童在获得新的癌症治疗上等待的时间往往过长，而这可能会带来巨大的改变。此次研究将为今后让儿童始终参与研究而铺平道路，使儿童和成人同时参与临床试验成为常态。我们的目标是确保儿童不再被落下，并希望通过证明这种新方法的效果来推动未来法律的改变。”
 

全新的儿童癌症中心将改善治疗

全新的儿童癌症中心（CCC）将为患有罕见和复杂癌症的患儿提供最佳治疗环境，使他们在治疗期间仍然可以玩耍、继续上学，并参与日常活动。同时，CCC 也将提升我们在癌症治疗方面的研究和创新能力，以开发更温和、更有效的治疗方案。
 

该中心拥有充足的户外空间、新建的医院学校、专属住院病房、日间护理区域、先进的影像设施、手术室及重症护理服务，并与现有医院相连。前来大奥蒙德街医院（GOSH）就诊的儿童和青少年将能够使用最先进的技术，并在符合其需求的环境中接受治疗和护理。

欲了解更多关于儿童癌症中心的信息，请访问大奥蒙德街医院慈善机构官网：
 Great Ormond Street Hospital Charity website.