英国首例双移植在GOSH取得完美成功

大奥蒙德街儿童医院（GOSH）里八岁的阿迪蒂是英国及其NHS（英国国家医疗服务）系统中第一例进行肾移植后仅一个月就停止使用免疫抑制剂的患儿。

阿迪蒂患有免疫疾病，由于患有严重并不可逆的肾衰竭而需要进行肾移植。在移植前六个月时她接受了母亲的骨髓移植，将她的免疫系统重新编辑，并与她即将接受移植的肾脏相同，因此她的新器官不会攻击阿迪蒂的身体造成排斥反应。

为了实现这一目标，GOSH和伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所 （UCL GOS ICH） 的多个团队共同合作了数月，其中包括骨髓移植、儿科重症监护、免疫学、肾病学、外科、麻醉和肾移植团队。

阿迪蒂的生活发生了质的改变。之前，她每周有三天需要在医院里接受血液透析，经过两次移植后她变得精力充沛。阿迪蒂现已出院回家，享受着唱歌、跳舞、骑滑板车等属于孩子玩耍的乐趣。

通常来说，为了预防排斥反应的发生，肾移植接受者需要终身服用免疫抑制剂。由于阿迪蒂没有服用这些药物，她能够避免这些药物的副作用 –  包括感染风险增加，从而减少肾移植后的住院率和并发症。

阿迪蒂患有免疫性和不可逆性肾衰竭。她五岁时第一次被转诊到 GOSH。2021年3月时，她的肾功能急剧下降。

基因测试揭示了阿迪蒂症状的原因：她患有希姆克免疫性骨发育不良 – 这是一种罕见的遗传性疾病，影响着英国一到三百万分之一的儿童。

阿迪蒂的父亲乌代说：”我们被非常清楚地告知，移植并非正确选择。肾移植对她而言伤害性很大因为她的免疫系统非常低，捐赠者的器官比她的身体更强大从而攻击她的系统。”透析是阿迪蒂唯一的选择。

“这是一个巨大的改变，情感上也受挫，因为我们只听说过透析意味着什么- 被困在机器上好几天。”

在透析期间，大奥蒙德街儿童医院（GOSH）和伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所（GOS ICH） 的多个团队：包括骨髓移植、儿科重症监护、免疫学、肾病学、外科、麻醉和肾移植团队与国际部同事一起为阿迪蒂提供最佳的治疗计划。这涉及到骨髓移植，以帮助她增强免疫系统，增加来自她母亲肾移植的耐受度，她的母亲是经过系列检查后所确认的合适匹配者。

父亲乌代说：“我们很高兴看到其他孩子走出猎鹰病房并逐渐好转，但对我们来说，很难接受阿迪蒂的身体急迫需要接受骨髓移植。这太可怕了，因为你知道你的孩子会接受化疗，掉头发，变得很虚弱。”

骨髓移植后四个星期以来，阿迪蒂一直在重症监护室并接受每天 24 小时持续透析。

父亲乌代说：“临床团队从知更鸟（骨髓移植）病区下来让我们打开机器来输送她移植体，或者正如阿迪蒂所说是‘我妈妈的新细胞’ 。“

“阿迪蒂与重症监护病房里其他的孩子不同，她非常乐观、健谈。她会唱歌，护士们就是这样记住她的，我们也记住了他们每个人出色的护理。”

2023 年 3 月，骨髓移植六个月后，阿迪蒂的健康状况良好，评估后认为她可以接受肾移植手术。

父亲乌代说：“移植前一周，阿迪蒂去了盖伊医院（Guy’s Hospital ），拜访了她妈妈的移植团队。肾移植当天，我在 Guy’s 和 GOSH （两个医院）之间奔波，与迪维亚（阿迪蒂的妈妈） 和阿迪蒂在一起。每隔半小时我就会接到电话，告诉我阿迪蒂和她妈妈的进展情况。”

“过去三年，阿迪蒂的精力都因透析而流失。在她的肾移植手术后，我们几乎立刻就看到她的体力和精力水平发生了巨大的变化。

 “我们认为拥有器官是理所当然的，但其实这是赋予我们的礼物。”

肾移植仅一个月后，阿迪蒂的情况就允许她停止使用免疫抑制剂了，因为她的免疫系统已经将她的新肾脏视为她自己的肾脏。 回家后，阿迪蒂正在茁壮成长。她将她的新肾脏照顾得非常好，描述它是一朵需要水才能绽放的花，就像她喜欢观察自己养的植物生长一样。

父亲乌代说：“过去三年来，她一直受到中央静脉导管的限制，她想做的就是让她的导管消失，这样她就可以去水里玩耍。现在她已经开始游泳课了。”

“阿迪蒂总在唱歌跳舞，并且是第一个为任何音乐举手的人。我们很高兴她能够展现特长，感谢双重移植让她成为非凡的自己。”

通常,若是进行了常规肾移植，患者则需在余生中服用免疫抑制药物，以降低身体排斥新的及不熟悉的器官的风险。继续使用这些药物会产生许多副作用，包括感染、高血压，甚至肾脏损伤。

使用同一供体进行骨髓和肾脏移植意味着免疫系统被重新编辑，使其与新肾脏相匹配，以尽可能减少排斥或相关的问题。

作为英国首例成功双移植病例，希望阿迪蒂的成功治疗能引领英国做进一步研究，探索如何使用来自同一活体捐赠者的骨髓移植和肾移植来治疗患有肾衰竭和其他疾病的重病儿童和成人。然而，这只适用于没有其他选择的重病患者，因为双移植的风险比常规肾移植更大。

尽管骨髓移植的风险比常规移植更高，但在法国、德国和美国，双移植手术在患有希姆克免疫性骨发育不良的儿童中取得了良好的效果。

Giovanna Lucchini - 骨髓移植科顾问医生和Austen Worth- 免疫科顾问医生说：

“骨髓移植和免疫学团队与阿迪蒂及其家人合作了一年多，为双重移植做准备。该手术需要骨髓移植、免疫学、儿科重症监护室和肾脏团队之间前所未有的合作。这些团队必须利用他们所有的专业知识和一些开创性的思维来解决该病例所提出的科学、伦理和实际挑战。我们非常高兴看到她恢复得很好，并且非常自豪能够与阿迪蒂和她的家人分享成功的喜悦。我们正在在努力探索这一突破如何支持进一步的研究，从而帮助更多的家庭。”

GOSH肾移植临床负责人、伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所儿科肾脏病学和移植教授 Stephen Marks 医生表示： “这是我25年来第一次照顾肾移植后不需要免疫抑制的患儿。“

“我们希望我们的研究将为更多像阿迪蒂这样，以前无法进行肾移植的儿童提供选择，让他们有机会接受改变生活的肾移植。”

GOSH 是英国最大的儿科肾移植和干细胞移植中心，同时也是该领域研究项目的领导者。

由Stephen Marks教授领导并由英国国家健康与护理研究所和英国肾脏研究所资助的肾脏团队，在移植后肾排斥症状检测位于业内最前沿。他们正在研究生物标志物的使用，这种生物标志物可以在常规测试之前发现问题。他们希望这意味着孩子们可以得到更早的治疗，并取得更大的成功。

由 Persis Amrolia 教授领导的干细胞移植团队在为健康状况极其复杂的患者提供骨髓移植方面拥有丰富的经验。他们还进行研究以帮助提高干细胞移植的安全性并降低毒性。