GOSH庆祝扎耶德儿童罕见病研究中心成立两周年

为了庆祝GOSH扎耶德儿童罕见病研究中心（the Zayed Centre for Research into Rare Disease in Children）两岁的生日，我们特意盘点了扎耶德研究中心成立两年间的卓越成就。

自2019年成立以来，GOSH扎耶德儿童罕见病研究中心的猎鹰门诊部已经接诊了超过10万5千名患儿。并且，扎耶德研究中心今年还参与和实现了几项全球重大的研究进展，接待了一些重要的外宾。另外，在宣布一项新的合作伙伴关系后，该中心正逐步成为载体制造的中心枢纽。

扎耶德研究中心在新冠大流行爆发不久前成立。由于其拥有专业及特有的研究配置，该中心在世界首个新冠病毒(COVID-19)“人体挑战试验”研究中发挥了重要作用。这项研究的目的是确定引起感染所需的最小数量的病毒，使医生更好地了解新冠病毒COVID-19，并通过帮助疫苗和治疗方法的开发，支持对应对新冠疫情的工作。

基因治疗

今年对基因治疗来说，是无比重要的一年。2021年7月的到来，标志着据第一个患儿在GOSH接受基因治疗已经过去了20周年。现阶段，院内许多开拓性的基因治疗研究都在扎耶得研究中心进行。作为该中心临床试验的领导者之一，Claire Booth教授最近与加州大学洛杉矶分校（UCLA）联合进行了一项针对ADA-SCID缺乏性重度联合免疫缺陷症的干细胞基因治疗临床试验，[MS2]取得了成功的结果。在接受试验治疗的50名患者中，有48名患者不再表现出这种疾病的症状。

于此同时，Manju Kurian教授早在2009年就开始对一种罕见的退行性脑部疾病-多巴胺转运蛋白缺乏综合征 (DTDS-也称为婴儿帕金森病) 。通过在扎耶德研究中心继续研究，她及团队开发出了一种针对此罕见疾病的新型基因疗法，让治愈这种罕见且严重的疾病变为可能。Kurian教授分享道:“ 对我和我的研究团队来说，在扎耶德研究中心的工作是毋庸置疑的非凡改变。让我们可以回答来自患儿家长的问题: 为什么我的孩子会得这个病，这个病是怎么发生的，医生可以做些什么从而提升患儿的生活质量? 在扎耶德研究中心所进行的工作，让我们有机会回答这些问题。我们拥有卓越的实验室空间以及最先进的组织培养设施。更重要得是，我们与共事得其他研究人员，怀揣相同的目标，推动我们一起为这些患儿创造希望。”

作为基因治疗的世界引领者，GOSH与创新型合同研发生产组织（CDMO）ViroCell建立合作伙伴关系，共同致力于解决全球临床试验领域的病毒载体生产瓶颈问题。在该合作计划中，载体的生产将在GOSH的扎耶德儿童罕见病研究中心进行。ViroCell团队丰富的病毒载体生产经验，结合GOSH扎耶德研究中心尖端的硬件设施，将合力破除细胞和基因疗法因病毒载体短缺难以进入临床试验阶段的发展困局。

扎耶德研究中心已被证明是伦敦大奥蒙德街儿童医院的宝贵补充。它不仅为我们提供了帮助更多孩子的空间，而且提供了所需的优越设施，使我们保持走在为患儿开发新型疗法的最前沿。它成立的时间还很短，但它已经成为一种全球资源，并超越了我们原本相信在这个过程中可实现的目标。

 Matt Shaw, GOSH首席执行官