世界首个儿童罕见病研究中心在GOSH正式投用 | International and Private Care

英国时间10月24日，大奥蒙德街儿童医院(GOSH)与伦敦大学学院 (UCL)热烈庆祝扎耶德儿童罕见病研究中心 (The Zayed Centre for Research into Rare Disease in Children) 在英国伦敦正式投入使用，并已经迎来了第一批就诊患者。

特别建造的扎耶德研究中心紧邻英国伦敦大奥蒙德街儿童医院 (GOSH)及伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所，将世界开创性的儿科研究项目和临床护理聚集在一处，是世界上第一个专注于儿童罕见病的研究中心。它的投用将大大有助于推动针对儿童罕见病的新颖治疗方法的开发，并帮助更多来自英国和国际的重症患儿。

此研究中心是在阿拉伯联合酋长国创始人、已故酋长扎耶德·本·苏丹·阿勒纳哈扬 (Sheikh Zayed Bin Sultan Al Nahyan) 的妻子谢赫·法蒂玛·本特·穆巴拉克殿下于2014年慷慨捐赠6000万英镑的支持下建成。研究中心的投用将进一步坚固大奥蒙德街医院(Great Ormond Street Hospital) 、伦敦大学学院 (UCL)和大奥蒙德街儿童医院慈善机构 (Great Ormond Street Hospital Children’s Charity) 之间的合作伙伴关系。

先进的设施与设备将使数百名研究人员和临床医生并肩工作，使患者从实验室的最新发展中受益，加速罕见和复杂疾病的新诊断、治疗和治愈方法的进展。研究结果将为英国全国和全球罕见病和重症患儿带来福音。

研究中心大楼内拥有一套用于3D三维建模设施的心脏研究室、用于开发突破性细胞和基因疗法的专业设施、用于测试潜在新疗法的多个组织培养室，以及一个拥有超过150个实验室工作台的开放式实验室。

全新的研究中心大楼是专门为儿童量身设计的。其中，特设置有一个感官室，孩子们可以在看诊前在这里放松和玩耍，并配有教育游戏活动，帮助孩子们了解他们的身体发生了什么，以及这里的研究工作可以如何帮助他们。另外，中心还设有专为儿童患者设计的门诊会诊区，可以孩子们俯览研究中心的主实验室及其研究人员的工作场景，这将在患者家庭和有益于他们的研究工作之间建立独特和直接的联系。

“保有好奇心、团结合作和坚持创新” 的价值观是扎耶德研究中心的价值核心。这些价值观也同时反映在中心内部一系列艺术作品中，专门为患者、他们的家人、访客和工作人员创造了一个鼓舞人心的、独具吸引力的和宾至如归的环境。

研究中心还特建立了一堵很大的基因墙。墙上用大小不一的光点，组合成患儿们的基因图谱。科学家们研究这些图谱，用基因编辑、修改的方式，帮助患儿把坏的基因修改成好的，从而治疗他们的疾病。这叫做基因可视化。研究中心还散落着一些摄像机器人。它们是智能的，会不断加深学习，慢慢识别这里的患儿。它们会跟着人走，和人对话。

大奥蒙德街医院GOSH的首席执行总裁马修·肖先生（Matthew Shaw) 表示: “我很高兴看到这个世界领先的研究中心正式开始使用，并迎来了第一批患儿。扎耶德研究中心为世界前沿医学技术与研究的整合提供了无限的机会。我们将看到研究和临床团队紧密合作和并肩为挽救罕见病患儿的生命作战，这太让人感到无以言表的兴奋。开放视角的设计，让每个人在研究中心大楼周围行走时都能够清楚地看到研究者的工作状态，并联想到这些工作将为患有罕见和复杂疾病的儿童的生活所带来的改变，并从而为他们的家人带来希望。我谨代表GOSH的每一个人，感谢我们所有的合作伙伴和捐助者，是他们使扎耶德研究中心成为可能” 。

伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所所长罗莎琳德·史密斯教授(Professor Rosalind Smyth)说道: “所有负责儿童临床护理的工作人员都有责任一起努力使此项工作不断提升。而实现这一目标的一个重要途径就是研究。很高兴看到优秀的临床护理和世界领先的研究项目可以完全融合在这个标志性的新研究中心中。”

门诊部每天可接待200位患者，科学家们则在实验室为这些罕见病患儿研究病情，为他们“定制”适合的疗法。来自英国埃塞克斯郡的10岁男孩凯伊· 克拉克 (Kai Clark)是扎耶德研究中心第一批患者中的一名。他患有一种名叫肥厚性心肌病的罕见心脏病。在2019年初接受捐赠心脏之前，他曾经历了多次心脏骤停。凯伊将从现在起将成为扎耶德研究中心的门诊患者，并参与由大奥蒙德街儿童医院(GOSH)的儿童心脏专家医师胡安·卡斯基医生(Dr Juan Kaski) 所领导的一个旨在发现遗传心脏疾病的新生物标记的研究项目。

胡安·卡斯基医生表示说: “当我在扎耶德研究中心的诊所里看诊患有遗传性心脏病的患儿时，在同一个地方，我的研究团队就可以在实验室里分析他们的组织样本，并为罕见病患者寻找新的治疗方法，这简直太令人兴奋和难以置信了！另外，与门诊部并列设置的先进设备对患者和研究人员来说也都是鼓舞人心的，这将大大有助于加速从研究试验到临床新疗法的过程” 。

关于扎耶德儿童罕见病研究中心的更多数据和事实：

- 汇集500名来自大奥蒙德街儿童医院 (GOSH)、伦敦大学学院大奥蒙德街儿童研究所 (UCL ICH) 以及伦敦大学学院心血管科学研究所的科学研究者、临床工作者和联合健康专业人员

- 每日看诊200名门诊患儿

- 拥有超过160个实验室工作台

- 在实验室设立专门用于细胞培养的10个专业房间以及86个培养箱

- 涵盖21个诊室以及8个临床检查室

- 拥有欧洲同类设施中最大的专用于开发基于细胞和基因治疗药物的洁净室，并容纳了7个高度专业化的实验室

- 具有3D三维建模设施的心脏研究设备

- 拥有最先进的干细胞设施，将为患有失明、神经紊乱的儿童开发新的治疗方法

- 设置有一个指定的家庭室，让家长可以在一个私人和舒适的环境中于医生团队讨论治疗计划或研究机会

- 该中心在建造时考虑到了环保因素及可持续性——特在建筑顶部嵌有134块太阳能板

- 中心的建造使用了7万匹砖以及4520吨钢材。

About the The Zayed Centre for Research into Rare Disease in Children

The Zayed Centre for Research is a partnership between Great Ormond Street Hospital, University College London and Great Ormond Street Hospital Children’s Charity. It will bring together pioneering research and clinical care under one roof to drive forward new treatments and cures for children with rare and complex diseases.

Great Ormond Street Hospital

Great Ormond Street Hospital is one of the world’s leading children’s hospitals with the broadest range of dedicated, children’s healthcare specialists under one roof in the UK. The hospital’s pioneering research and treatment gives hope to children from across the UK with the rarest, most complex and often life-threatening conditions. Our patients and families are central to everything we do – from the moment they come through the door and for as long as they need us.

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About the UCL Great Ormond Street Institute of Child Health (ICH)

The UCL Great Ormond Street Institute of Child Health is part of the Faculty of Population Health Sciences within the School of Life and Medical Sciences at UCL. Together with its clinical partner Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH), it forms the largest concentration of children's health research in Europe.

Great Ormond Street Hospital Children’s Charity

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